O singură doză dintr-o terapie cu ARN reduce durabil colesterolul cu peste 60% pe o perioadă de cel puțin un an (Studiu clinic)

Adaugă-ne ca sursă preferată în Google

Urmărește-ne in Discover

Un nou progres medical major promite să schimbe radical strategia globală împotriva bolilor cardiovasculare. O singură perfuzie este suficientă pentru a reduce nivelul de colesterol LDL („colesterolul rău”) cu peste 60% pe o perioadă de cel puțin un an, conform rezultatelor preliminare ale unui studiu clinic de ultimă oră, anunță La Vanguardia.

Tratamentul modern se bazează pe editarea genetică și este conceput pentru a bloca definitiv producția hepatică a enzimei PCSK9, o moleculă responsabilă de menținerea unui nivel ridicat de colesterol LDL în sânge.

Oamenii de știință s-au inspirat din natură: persoanele care se nasc cu o mutație genetică rară ce le împiedică corpul să producă această enzimă au în mod natural un colesterol extrem de scăzut și un risc de infarct de opt ori mai mic decât restul populației. Noua terapie cu ARN își propune să replice exact acest efect protector la orice pacient.

Eli Lilly a investit 1 miliard de dolari pentru această terapie

Tehnologia revoluționară a fost dezvoltată de pania americană de biotehnologie Verve Therapeutics, care în iunie 2025 a fost achiziționată de gigantul farmaceutic Eli Lilly pentru suma colosală de 1 miliard de dolari. Această investiție masivă demonstrează potențialul uriaș pe care industria îl vede în editarea genetică cu ARN pentru tratarea hipercolesterolemiei.

Deși pe piață există deja tratamente eficiente, inclusiv un medicament injectabil împotriva enzimei PCSK9 aprobat în mai multe țări europene din 2023, realitatea arată că între 30% și 50% dintre pacienți abandonează tratamentul clasic înainte de a împlini un an. O terapie unică, capabilă să ofere protecție pe termen lung (și potențial pentru toată viața), ar rezolva definitiv problema aderenței la tratament.

Cum funcționează „nanoparticulele inteligente”

Terapia, cunoscută în prezent sub numele de VERVE-102, folosește o nanoparticulă lipidică (de grăsime) concepută special pentru a călători direct către celulele ficatului (hepatocite).

Odată ajunsă la destinație, nanoparticula eliberează două fragmente mici de ARN:

• Primul fragment are rolul de ghid: localizează cu precizie gena responsabilă de producerea enzimei PCSK9.

• Al doilea fragment acționează ca un instrument de precizie, dezactivând această genă direct la nivelul ADN-ului.

Rezultatele studiului: Colesterolul scade de la nivelul de risc la cel sigur

Tratamentul se administraza extrem de simplu, printr-o singură perfuzie intravenoasă cu o durată de patru ore. Studiul clinic, început în 2024 și programat să se încheie în 2027, se desfășoară în 22 de spitale din șase țări (SUA, Canada, Marea Britanie, Israel, Australia și Noua Zeelandă) și include pacienți cu hipercolesterolemie familială sau care au suferit un infarct la o vârstă timpurie.

Datele publicate astăzi în prestigioasa revistă medicală The New England Journal of Medicine, bazate pe monitorizarea primilor 35 de participanți timp de un an, arată o eficiență direct proporțională cu doza administrată.

În cazul pacienților care au primit doza maximă (de 1 miligram pe kilogram de greutate corporală), nivelul enzimei PCSK9 din sânge s-a redus în medie cu 88%, iar nivelul de colesterol LDL a scăzut cu peste 60%, ajungând de la o valoare de risc de 128 mg/dl la un nivel complet sigur de doar 51 mg/dl. În schimb, la pacienții care au primit doza minimă (0,3 mg/kg), nivelul enzimei a scăzut cu 51%, însă colesterolul rău s-a redus cu doar 9%. Restul voluntarilor au primit doze intermediare și au înregistrat scăderi moderate.

Unul dintre cele mai uimitoare detalii tehnice observate de cercetători este că beneficiile se mențin intacte la 12 luni, deși durata de viață a celulelor hepatice este de doar 7-10 meses. Acest lucru sugerează că modificarea genetică se transmite cu succes și la noile celule formate, făcând efectul permanent.

Riscurile anterioare au fost eliminate

Cel mai important aspect pentru viitorul tratamentului este că nu s-au înregistrat efecte adverse severe. Aproximativ 20% dintre pacienți au avut mici reacții ușoare în timpul perfuziei (rezolvate de la sine sau cu paracetamol), iar un caz izolat de inflamație pulmonară s-a dovedit a nu avea legătură cu terapia.

Compania învățase deja din greșelile trecutului. Un studiu anterior pentru o versiune mai veche a moleculei (VERVE-101) fusese oprit după ce un voluntar a înregistrat o creștere alarmantă a enzimelor hepatice și o scădere a trombocitelor. Pentru VERVE-102, structura de transport a fost complet reproiectată, eliminând acest risc de toxicitate.

Datorită acestor rezultate promițătoare, Agenția Americană pentru Alimente și Medicamente (FDA) a inclus deja VERVE-102 în procedura Fast Track (Via Rapidă) pentru a accelera aprobarea sa pe piață imediat ce testele finale de siguranță vor fi finalizate.